Negli Usa è stato creato un topo transgenico, che è stato modificato in modo da trasportare un gene umano e sviluppare una malattia neuromuscolare simile alla sclerosi laterale amiotrofica.
In tal modo può risultare più facile valutare l'effetto dei trattamenti sperimentali.

Il progetto è stato realizzato da Wyeth-Ayerst Research e dall'Associazione Lou Gehrig's Challenge Initiative.

La sclerosi laterale amiotrofica, conosciuta anche come malattia di Lou Gehrig, è un disturbo ad insorgenza tardiva che interessa il sistema neuromuscolare ed è caratterizzata da progressiva perdita della funzione motoria.
La malattia conduce dapprima alla paralisi e poi alla morte.
Negli Usa vengono diagnosticati 5.000 nuovi casi ogni anno.
L'aspettativa di vita è in media di 2-5 anni da quando la malattia viene diagnosticata. Non esiste ad oggi nessuna cura ed il trattamento è sintomatico, teso a prevenire le complicanze.

Il gene umano trasferito nei topi transgenici, che è ritenuto responsabile di circa il 20% dei casi di sclerosi ereditaria, esprime un enzima, la superossido dismutasi ( SOD1 ), che in condizioni normali inattiva i radicali liberi.
La perdita delle attività funzionali di questo enzima non è direttamente responsabile dei sintomi della sclerosi laterale amiotrofica, ma nel sistema nervoso centrale delle persone affette da questa malattia sono state riscontrate elevate quantità di proteine SOD1, difettose. ( Xagena2002 )